产品
编 号：F281577
分子式：C19H42N4O18S2
分子量：678.68
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结构图
CAS No: 2244622-33-9
产品详情
生物活性：
Exaluren (ELX-02) disulfate is an investigational, advanced synthetic eukaryotic ribosome selective glycoside (ERSG). Exaluren disulfate is being developed as a therapy for genetic diseases caused by nonsense mutations.
体内研究：
Exaluren (ELX-02) disulfate (10 和 30 mg/kg；皮下给药；每周两次，共 8 剂) 在组织中的蓄积呈剂量依赖性，无性别差异。在血浆中， Exaluren (ELX-02) disulfate 在单次 (单次皮下注射 10 mg/kg，剂量体积为 5 mL/kg) 和重复给药 (每周两次，用10 mg/kg/剂量，持续 21 天；总共 7 次给药) 较快吸收。Exaluren (ELX-02) disulfate 以双相方式从血浆中快速消除，终末半衰期 (T1/2) 为 0.5 小时。 在 CtnsY226X 无义突变小鼠中，皮下 Exaluren (ELX-02) disulfate 在肾组织中积累，没有明显的肾毒性，Exaluren (ELX-02) disulfate (10 mg/kg X2/周，持续 3 周) 减少体内肾胱氨酸的积累。Animal Model:Twenty-nine CtnsY226X/Y226X mice 5-7 month old
Dosage:10 and 30 mg/kg
Administration:Subcutaneous injection, at dose volume of 5 mL/kg, twice weekly for a period of 28 days (total of 8 doses)
Result:Highest levels were measured in the kidney, followed by spleen and liver, with lower levels in other tissues (lung, heart, cochlea and brain).
体外研究：
Exaluren (ELX-02) disulfate (100-400 μg/mL) 无毒，可通读人类细胞中的无义突变。
Exaluren (ELX-02) disulfate is an investigational, advanced synthetic eukaryotic ribosome selective glycoside (ERSG). Exaluren disulfate is being developed as a therapy for genetic diseases caused by nonsense mutations.
体内研究：
Exaluren (ELX-02) disulfate (10 和 30 mg/kg；皮下给药；每周两次，共 8 剂) 在组织中的蓄积呈剂量依赖性，无性别差异。在血浆中， Exaluren (ELX-02) disulfate 在单次 (单次皮下注射 10 mg/kg，剂量体积为 5 mL/kg) 和重复给药 (每周两次，用10 mg/kg/剂量，持续 21 天；总共 7 次给药) 较快吸收。Exaluren (ELX-02) disulfate 以双相方式从血浆中快速消除，终末半衰期 (T1/2) 为 0.5 小时。 在 CtnsY226X 无义突变小鼠中，皮下 Exaluren (ELX-02) disulfate 在肾组织中积累，没有明显的肾毒性，Exaluren (ELX-02) disulfate (10 mg/kg X2/周，持续 3 周) 减少体内肾胱氨酸的积累。Animal Model:Twenty-nine CtnsY226X/Y226X mice 5-7 month old
Dosage:10 and 30 mg/kg
Administration:Subcutaneous injection, at dose volume of 5 mL/kg, twice weekly for a period of 28 days (total of 8 doses)
Result:Highest levels were measured in the kidney, followed by spleen and liver, with lower levels in other tissues (lung, heart, cochlea and brain).
体外研究：
Exaluren (ELX-02) disulfate (100-400 μg/mL) 无毒，可通读人类细胞中的无义突变。
产品资料
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