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编 号：F748566
分子量：6924.8
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CAS No: 2055732-84-6
产品详情
生物活性：
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) is a phosphorodiamidate morpholino antisense oligonucleotide. Viltolarsen binds to exon 53 of the dystrophin mRNA precursor and restores the amino acid open-reading frame by skipping exon 53, resulting in the production of a shortened dystrophin protein that contains essential functional portions. Viltolarsen has the potential for Duchenne muscular dystrophy (DMD) research.
体外研究：
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01；2 天) 在删除了外显子 45-52 的 DMD 模型细胞中诱导外显子 53 跳跃，EC50 值为 0.63 μM；在删除了外显子 48-52 的DMD 模型细胞中， EC50 值为 2.3 μM。Viltolarsen (10 μM；3 天) 导致 DMD 模型细胞中表达肌营养不良蛋白。
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) is a phosphorodiamidate morpholino antisense oligonucleotide. Viltolarsen binds to exon 53 of the dystrophin mRNA precursor and restores the amino acid open-reading frame by skipping exon 53, resulting in the production of a shortened dystrophin protein that contains essential functional portions. Viltolarsen has the potential for Duchenne muscular dystrophy (DMD) research.
体外研究：
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01；2 天) 在删除了外显子 45-52 的 DMD 模型细胞中诱导外显子 53 跳跃，EC50 值为 0.63 μM；在删除了外显子 48-52 的DMD 模型细胞中， EC50 值为 2.3 μM。Viltolarsen (10 μM；3 天) 导致 DMD 模型细胞中表达肌营养不良蛋白。
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