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F746127
SRI-41315
SRI-41315 诱导终止密码子的长时间停顿,抑制与永久和初级人类支气管上皮细胞囊性纤维化相关的 PTCs (过早终止密码子),恢复 CFTR (囊性纤维化跨膜传导调节剂)的表达和功能。SRI-41315 通过减少终止因子 eRF1 的丰度来抑制 PTCs。SRI-41315 还增强了氨基糖苷介导的通读,导致 CFTR 活性的协同增加。
F741313
CFTR corrector 8
CFTR corrector 8 是一种有效的 CFTR 调制器。CFTR 可用于囊性纤维化的研究。
F738826
CFTR corrector 9
CFTR corrector 9 (compound 42) 是一种囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR) 调节剂。CFTR corrector 9 可用于囊性纤维化 (CF) 和其他 CFTR 相关疾病的研究。
F719497
Icenticaftor

QBW251
Icenticaftor (QBW251) 是一种具有口服活性 CFTR 通道增强剂,F508del 和 G551D CFTR 的 EC50 分别为 79 nM 和 497 nM。Icenticaftor 可用于慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 和囊性纤维化研究。
F715222
GLPG-3221
GLPG-3221 是一种有效的、具有口服活性的 CFTR (囊性纤维化跨膜电导) 调节剂,EC50 为 105 nM,有潜力用于囊性纤维化的研究。
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