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Sepofarsen

QR 110

Sepofarsen (QR-110) 是一种反义寡核苷酸，靶向 CEP290基因中的 p.Cys998X突变(也称为 c.2991+1655A>G突变)。

RS5517 是 NHERF1 的特异性 PDZ1 结构域拮抗剂，可阻止其异位核进入。RS5517 可用于大肠癌的研究。

Virgaureagenin F

Virgaureagenin F 是一种皂苷，可从 Rhizoma bolbostemmae 中提取出来。

LNP Lipid-6 (化合物 Lipid 5) 是一种可电离脂质 (氨基脂质)。LNP Lipid-6 可用于制备脂质纳米颗粒 (LNP)。

Recifercept

TA-46; sFGFR3

Recifercept (TA-46) 是一种可溶性重组成纤维细胞生长因子受体3 (FGFR3) 分子。Recifercept 可作为诱饵/配体陷阱，以减少可与突变 FGFR3 受体结合的成纤维细胞生长因子的数量。Recifercept 可用于软骨发育不全的研究。